Det är med stor glädje vi kan informera att ett nytt och effektivt läkemedel för behandling av återkommande attacker vid akut hepatisk porfyri (AHP) äntligen finns tillgängligt i Sverige.
Efter flera behandlingsstudier och ett tredje försök att få Givlaari godkänt som läkemedel i Sverige meddelade TLV den 17 juni att Givlaari ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention för att förebygga återkommande attacker hos patienter med AHP hos vuxna och ungdomar från 12 års ålder.
Begränsad subvention innebär att Givlaari endast subventioneras för patienter med svår sjukdom vilket definieras som att patienterna skall ha haft minst fyra attacker de senaste 12 månaderna som kräver sjukhusvistelse eller att de får hemin i förebyggande syfte.
Det är endast för dessa patienter som TLV bedömer att svårighetsgraden är så hög att kostnaden för behandling med Givlaari är rimlig i förhållande till den nytta läkemedlet gör. Givlaari ges som en injektion under huden med målet att minska frekvensen av attacker hos patienter med AHP.
AHP är ett samlingsnamn för ärftliga sjukdomar som beror på en medfödd störning i leverns tillverkning av molekylen hem och som kan leda till akuta smärtsamma attacker med symtom från buken och nervsystemet. En akut porfyriattack behandlas oftast på sjukhus där behandlingen är inriktad på symtomlindrande och understödjande behandling i kombination med substansen hemin vid allvarliga attacker. Svårt sjuka patienter med akut hepatisk porfyri har återkommande porfyriattacker vilket innebär en stort lidande och försämrarad livskvalitet.
Det är en seger att läkemedlet nu finns i Sverige. Dels för att de svårast sjuka får hjälp, dels för att ytterligare studier är motiverade, exempelvis en studie där Givlaari används i förebyggande syfte för att studera Givlaaris effekt hos individer med akut hepatisk porfyri som är drabbade av sjukdomen inte enbart genom sjukhuskrävande återkommande attacker. Beroende på utfallet av kommande studier kan det innebära att fler grupper kan komma att omfattas av subventionen.
Vi vet också att många som har AIP eller annan form av akut hepatisk porfyri inte söker vård vid attacker. Patientföreningen RMP, Riksföreningen mot porfyrisjukdomar, vill uppmana alla som har attacker att söka vård. Det är så viktigt att prover tas och att sjukdomsbilden finns dokumenterad. Givlaari är ett effektivt läkemedel som häver förebygger attacker, kanske just du har rätt till läkemedlet och om sjukvården inte är medveten om en patients sjukdomsbörda kan frågan om behandling inte komma på tal! Vi hoppas att ännu fler får tillgång till läkemedlet vart efter fler forskningsprojekt genomförs.
Har du en attack, sök vård, begär att ett urinprov ska tas så snabbs som möjligt för att påvisa den ökade utsöndringen av PBG och ALA. Är vårdgivaren och läkarna osäkra be dem att kontakta Porfyricentrum, till dem kan både läkare och patienter vända sig.
Porfyricentrum kontaktuppgifter
Kontaktperson: Kontakta Porfyricentrum: Telefon: 08 -517 714 45,
E-post: porfyricentrum.karolinska@regionstockholm.se
Ansvarig specialist: Eliane Sardh, överläkare, med dr
Ansvarig specialist: Daphne Vassiliou, specialistläkare
RMP, Riksföreningen för porfyrisjukdomar.
Vi är en patientförening som har till uppdrag att sprida kunskap om porfyrisjukdomar och värna medlemmarnas bästa.
I processen inför ett godkännande av Givlaari har RMP aktivt agerat utifrån ett patientperspektiv.
RMP når ni på porfyrisjukdomar@gmail.com eller 073-080 38 20